• 07 de diciembre de 2022
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Se descubrió que la terapia génica "cura" la hemofilia B


Las personas con el raro trastorno hemorrágico hemofilia B ahora pueden curarse con una sola inyección, dijeron los médicos esta semana.


El trastorno hereditario hace que la sangre de las personas luche por coagularse, lo que las pone en riesgo de hemorragia. Es causado por niveles bajos de proteína FIX, que es producida por un gen en el cromosoma X, por lo que el trastorno afecta a más hombres.


Las personas con hemofilia B normalmente necesitan inyectarse semanalmente.


Pero en un ensayo clínico realizado por el Royal Free Hospital de Londres, un tratamiento de terapia génica de una sola vez supuestamente condujo a una producción sostenida de proteína FIX en nueve de cada 10 participantes.


A cada participante se le inyectó un virus diseñado para producir la proteína FIX que faltaba. Los resultados del ensayo se publicaron en el New England Journal of Medicine.


Se llevarán a cabo más ensayos. Fuente Positive News